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简单药物注射可治疗先天和老化性失明

最近,一個由美國加利福尼亞大學伯克利分校、華盛頓大學和德國慕尼黑大學組成的研究小組,開發出一種叫做AAQ的化學小分子,可通過簡朴眼內打針的方式,在短時間內使先天失明小鼠恢復一定的視力水平。研究職員指出,這種藥物經進一步改良,有望幫那些因遺傳和老化因素而失明的人們重見光明。相關論文發表在7月25日出版的《神經元》雜志上。


視網膜色素變性(RP)和老年性黃斑變性(AMD)是由視網膜上柱細胞和錐細胞逐漸死亡而導致的失明,餘下的視覺系統固然完整,但大部門不能對光起反應。研究職員用基因技術使小鼠患上了RP,小鼠就會在出生後幾個月內失明。他們將小劑量的AAQ打針到這些小鼠的眼中,發現它們恢復了某種程度的感光能力。在明亮光線下,小鼠顯出了瞳孔收縮和避光反應。而這是一種典型的嚙齒類動物行為,假如沒看到光它們不可能泛起這種反應。


研究職員解釋說,AAQ是一種人工合成的小分子光控開關,能連接在視網膜細胞表面的蛋白離子通道上,受到光照會打開開關,改變通道的離子流,並更多地激活神經細胞路徑,讓『失明』細胞恢復感光能力。


『這和局部麻醉的原理很相似:藥物分子嵌在離子通道內,粘住通道一段時間,由此讓你休止感覺一段時間。』 該研究領導、加利福尼亞大學伯克利分校分子與細胞生物學教授理查德·克拉瑪說,『不同的是,AAQ分子具有感光能力,能打開或封閉神經流動。』


比起其他實驗性恢復視力的方法,這種眼內打針的方法更有上風。研究職員指出,因為小分子終極會脫落,這種方法比會永久性改變視網膜的轉基因或乾細胞療法更安全;比在眼內植入感光電子芯片的方法也更少入侵性。克拉瑪說:『這是一種簡朴的化學藥物,打針意味著你能改變劑量,還可與其他治療方法結合。』

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  • 发表时间:2012-07-30 23:23:10
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